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DOI 10.1707/2702.27639 Scarica il PDF (224,6 kb)
Ric&Pra 2017;33(3):125-126



Innovazione, velocità e trasparenza
La recente determina1 dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), che stabilisce i criteri per l’attribuzione dell’innovatività ai nuovi medicinali, riapre la discussione su ciò che è bene avere a disposizione in via prioritaria tra le tante terapie farmacologiche che si affacciano sul mercato.
Il tema della velocità di accesso dei nuovi farmaci e il tentativo di favorire tutto ciò che potrebbe potenzialmente offrire un vantaggio terapeutico non è una novità per gli enti regolatori. Anzi, a ben guardare si può dire che si tratta di un elemento che Agenzie nazionali ed internazionali affrontano in modo ricorrente. Nel tempo, la Food and Drugs Administrations e l’European Medicine Agency hanno moltiplicato sotto diversi nominativi le iniziative e le procedure2 messe a disposizione per accelerare l’individuazione e la valutazione di medicinali che dovrebbero modificare la storia naturale delle patologie (breakthrough drugs; conditional approval; adaptive pathway; PRIME; ecc.).
Anche quest’ultimo documento dell’AIFA, nel suo ruolo di ente che stabilisce i farmaci rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale (SSN), dichiara nelle premesse l’intenzione di “garantire un rapido accesso a farmaci che possiedono un chiaro valore terapeutico aggiunto rispetto alle alternative disponibili”. Il nuovo modello proposto per svolgere questa attività intende concentrarsi sulla valutazione combinata di tre dimensioni: il bisogno terapeutico; il valore terapeutico aggiunto e la qualità delle prove disponibili.



Rispetto a quanto già messo in pratica in passato vi sono però alcuni aspetti del nuovo approccio che meritano attenzione e che potrebbero rappresentare di per sé una importante novità.
Innanzi tutto la determina mette i presupposti per una trasparenza degli atti fino ad oggi sconosciuta. Nel documento infatti viene espressamente riportato che “al termine del processo l’esito finale e la relativa valutazione della Commissione Tecnico Scientifica saranno rese pubbliche sul portale dell’AIFA”. Non si tratterà solo quindi di conoscere il risultato innovativo Sì/No ma piuttosto la disponibilità di una vera e propria valutazione che racconta in modo esplicito il percorso fatto attraverso le dimensioni sopra descritte. In pratica, dovrebbe trattarsi di una valutazione più simile a quanto oggi fatto da agenzia di Health Technology Assessment (HTA) europee quali il NICE o la HAS. D’altro canto, in passato il riferimento alle metodologie di HTA è stato spesso riportato come parte importante delle attività AIFA senza però fino ad oggi mostrare in concreto dei prodotti di tale lavoro. Sappiamo da tempo che le Agenzie regolatorie al momento dell’introduzione in commercio di nuovi medicinali spesso mancano di molte informazioni per avere un quadro completo e un profilo beneficio/rischio maturo rispetto alle alternative possibili. L’attribuzione dell’innovatività che tiene conto insieme del fabbisogno terapeutico, del confronto con le terapie terapeutiche disponibili e della valutazione della qualità delle prove potrebbe facilitare quel lavoro di comparative effectiveness che spesso manca a livello EMA o AIFA. In questo contesto, l’eventuale mancanza di tutti gli elementi necessari utili per una valutazione comparativa valida espone a giudizi che mantengono livelli di arbitrarietà dettati da chi esamina e legge i dati a disposizione. Per tale ragione la trasparenza non è un accessorio trascurabile, ma anzi necessario e indispensabile. Allo stesso tempo i risultati di una valutazione negativa rendono comunque utile lo sforzo che verrà fatto una volta garantito il ritorno informativo per tutti coloro che, pur avendo a disposizione il nuovo farmaco, potranno utilizzare le valutazioni per un corretto place in therapy. Insomma, la discussione sull’innovatività sembra fare un passo in avanti, arricchendosi di elementi che non riguardano solo i tempi di accesso ma, tra gli altri, anche la trasparenza dei giudizi.
Antonio Addis
Dipartimento di Epidemiologia,
Regione Lazio
a.addis@deplazio.it

1. Determinazione n° 519/2017. Criteri per la classificazione dei farmaci innovativi e dei farmaci oncologici innovativi www.aifa.gov.it/sites/default/files/Determina_519-2017.pdf
2. Tafuri G, Trotta F. Il governo dell’innovazione da parte delle authority del farmaco. Recenti Prog Med 2017; 108 (Forward 05 Suppl): 10-1. http://forward.recentiprogressi.it/numero-5/lo-sguardo-delle-istituzioni/

Le opinioni espresse dall’autore sono personali e non riflettono necessariamente quelle dell’istituzione di appartenenza.