La ricerca mancata

Ogni volta che vengono messi a disposizione dei nuovi fondi per la ricerca in ambito sanitario è una buona notizia. Come potrebbe essere diversamente? Purtroppo il nostro Paese non è mai stato particolarmente generoso sui finanziamenti pubblici alla ricerca in confronto con suoi pari europei.

Cominciamo quindi con il dire che i quasi 18 milioni di euro banditi dall’Agenzia Italiana del Farmaco1 sono più che benvenuti aggiungendovi però il termine “finalmente”, visto che la tale cifra è il frutto di somme accumulate dal ritardo di un bando pensato come annuale.

L’accesso delle proposte è limitato agli studi che si svolgono nell’ambito delle malattie rare (incluso i tumori rari). Più precisamente a studi interventistici che comprendono dalla fase I alla IV (includendo anche la parte preclinica). In particolare verranno valutati:

1. studi mirati allo sviluppo di terapie farmacologiche per malattie orfane di trattamento – inclusi studi di repurposing di farmaci già esistenti – per indagare e supportare nuove indicazioni terapeutiche in malattie rare,

2. studi finalizzati allo sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati.

A partire dall’istituzione dell’Agenzia il nostro ente regolatorio nazionale si è distinto per l’originalità di ricavare da una tassa posta alle aziende che vendono farmaci al nostro SSN una quota (pari al 5%) destinata a supportare una ricerca denominata “indipendente”. L’idea iniziale era quella di mettere a disposizione fondi per finanziare tutti quegli studi che normalmente non venivano fatti, per diverse ragioni, dalle aziende farmaceutiche. In particolare le aree di interesse riguardavano i farmaci orfani, gli studi comparativi testa a testa e la farmacovigilanza. Al momento della valutazione dei nuovi medicinali chi deve decidere se la nuova proposta terapeutica è abbastanza valida da essere inserita nel Prontuario Farmaceutico Nazionale rimane spesso con diversi gradi di incertezza. È da qui che nascono idealmente i quesiti scientifici su cui il bando dell’AIFA si aspettava proposte di ricerca.

A leggere oggi il nuovo bando di questa impostazione rimane solo uno degli ambiti di ricerca originali: le malattie rare. Al contrario di quanto ideato originalmente la ricerca che si vuole finanziare ora con fondi pubblici e del tutto simile al tipo di ricerca che fanno coloro che propongono nuovi medicinali e nuove indicazioni terapeutiche da registrare. Quest’ultimo cambiamento non è trascurabile, soprattutto se si realizza che in questo caso chi finanzia la ricerca è lo stesso ente che valuterà a studi conclusi i risultati di efficacia e sicurezza dei farmaci candidati a trattare le malattie rare su cui si è intervenuti. Insomma parrebbe una condizione che pone un chiaro conflitto di interessi.

Il bando inoltre per come è costruito pone diversi elementi critici che richiederebbero molto spazio per essere illustrati ma volendosi concentrare sui maggiori vale la pena segnalare:

• i limiti alle competenze del principal investigator

• il mancato chiarimento delle condizioni per lo sfruttamento dei risultati

• i limiti del budget totale (1 milione per progetto) con una cifra che difficilmente può sostenere studi clinici di tali complessità

• l’introduzione per la prima volta della parte preclinica (per quanto a sostegno di studi di Fase I) che, per quanto essenziale, rende questo tipo di iniziativa più consona ad altri dicasteri

• l’esclusione di studi real world data o delle revisioni sistematiche tanto importanti per le decisioni regolatorie di oggi.

Insomma, quello che ieri era una fonte di finanziamento originale per una ricerca realmente necessaria per decisori e regolatori nazionali viene oggi modificata sottraendoci qualcosa di importante e che quindi tornerà a mancare.


1. AIFA Bando AIFA 2025 - Malattie rare https://www.aifa.gov.it/bandi-2025


Le opinioni espresse dall’autore sono personali e non riflettono necessariamente quelle dell’istituzione di appartenenza.


*Antonio Addis

Dipartimento di Epidemiologia, Regione Lazio – a.addis@deplazio.it