L’anno 2021 della medicina, in breve

L’anno 2021 della medicina, in breve

Nel 2021, 17 nuovi medicinali dei 108 in oggetto analizzati da Prescrire hanno portato progressi significativi per i pazienti.

Ogni mese, Prescrire pubblica un’analisi indipendente, comparativa e metodica sui nuovi farmaci: nuove sostanze, nuove indicazioni, nuove forme farmaceutiche, ecc.

Prescrire monitorizza anche gli effetti indesiderati dei nuovi farmaci, ma anche il marketing e ritorni sul mercato, nuove indicazioni o valutazioni cliniche dei farmaci già autorizzati, ritiri dal mercato o esaurimento scorte. Norme di prodotto, anche la salute è oggetto di monitoraggio, in particolare a livello di Unione Europea.

L’obiettivo è aiutare i lettori, prevalentemente medici delle cure primarie, a distinguere tra le novità, quelle che portano un miglioramento per la cura da quei farmaci senza interesse perché non rappresentano una novità rispetto a quanto già disponibile, o anche quelli che non avrebbero dovuto essere autorizzati per le incertezze di efficacia e sicurezza.

17 PROGRESSI IMPORTANTI O NOTEVOLI
SU 108 NOVITÀ

Nel 2021, 108 nuovi medicinali sono stati elencati da Prescrire (tabella I).

Qualche progresso è stato fatto rispetto ai 5 anni precedenti con 36 novità, ovvero un terzo delle analisi pubblicate. Un progresso significativo è stato valutato: per 3 farmaci “Interessante” e notevole per altri 14 “Porta qualcosa”: 5 erano dei vaccini Covid-19.

Per 19 novità il progresso è stato giudicato minore “Possibilmente utile”. Come lo scorso anno, la metà delle 108 novità non ha portato progressi “Non porta niente di nuovo”. Per 12 farmaci non si è potuto determinare il rapporto benefici-rischi “Non si può commentare”. Infine, 9 novità sono state valutate come più pericolose che utili “In disaccordo”.

Grandi progressi per due vaccini Covid-19 e da un farmaco usato per la porfiria epatica acuta. Nel 2021, due vaccini sviluppati nell’emergenza della pandemia di Covid-19 hanno costituito un importante risultato. I vaccini mRNA: tozinameran, élasoméran.

In un’altra area, il givosiran, un cosiddetto RNA interferente, ha portato progressi significativi nei pazienti con porfiria epatica acuta, per l’efficienza nel ridurre la frequenza delle crisi, almeno a breve termine.

NOTEVOLI PROGRESSI PER FARMACI
GIÀ CONOSCIUTI

Le 14 novità che rappresentano progressi significativi per l’assistenza includono i 2 vaccini vettoriali virali Covid-19 autorizzati nell’Unione Europea: il vaccino contro il Covid-19 Ad26.CoV2-S e il vaccino Covid-19 ChAdOx1-S. Le altre novità riguardano principalmente medicinali già conosciuti, o addirittura vecchi, autorizzati o con un’altra indicazione, come rituximab per il pemfigo volgare; o in un’altra forma farmaceutia, le compresse di budesonide orodispersibile nell’esofagite eosinofila; o con un nuovo dosaggio, come il naloxone per via nasale; o anche con una nuova via di somministrazione, come glucagon spray nasale. Nei bambini, tre antivirali usati nell’epatite C già autorizzati negli adulti hanno portato a progressi notevoli: sofosbuvir da solo, la combinazione sofosbuvir+ledipasvir e la combinazione sofosbuvir+velpatasvir.

RITORNO DELLA FENFLURAMINA E ARRIVO
DI UN NUOVO FARMACO AMFETAMINICO:
DA ESCLUDERE DALLA CURA

Nel 2021 in Francia, il tribunale ha emesso la sentenza nel processo penale relativo al disastro del benfluorex, amfetamina simile alla fenfluramina.

L’azienda Servier commercializzava benfluorex e l’Agenzia francese dei medicinali fu condannata. Eppure quello stesso anno, la fenfluramina ritornò sul mercato, questa volta per la sindrome di Dravet, una forma rara e grave di epilessia infantile. Un nuovo farmaco amfetaminico è stato inoltre autorizzato dall’Unione Europea: il solriamfetolo per eccessiva sonnolenza diurna. In queste situazioni cliniche, l’equilibrio benefici-rischi di queste due sostanze è sfavorevole, per mancanza di efficacia, soprattutto per i rischi cardiovascolari dovuti all’uso delle amfetamine.

INTERESSANTE

– Vaccini Covid-19 mRNA tozinaméran (Comirnaty®) e élasoméran (Spikevax®) in prevenzione della malattia Covid-19 negli adulti;

– givosiran (Givlaari®) nella porfiria epatica acuta.

PORTA QUALCOSA

– Atézolizumab (Tecentriq®) in combinazione con bévacizumab in alcuni sarcomi epatocellulari;

– avélumab (Bavencio®) nel carcinoma uroteliale;

– budésonide (Jorveza®) nell’esofagite con eosinofili;

– éculizumab (Soliris®) nella malattia di spettro della neuromielite ottico;

– glucagon (Baqsimi®) nell’ipoglicemia con perdita di coscienza;

– ivacaftor + tézacaftor + élexacaftor (Kaftrio®) nella fibrosi cistica con almeno una mutazione delta F508;

 – naloxone (Nyxoid®) in caso di sovradosaggio oppioidi;

– rituximab (Mabthera® o altro) nel pemfigo volgare e nel grave poliangioite nei bambini;

– sofosbuvir (Sovaldi®), sofosbuvir + lédipasvir (Harvoni®) nell’epatite cronica C nei bambini dai 3 anni;

– sofosbuvir + velpatasvir (Epclusa®) in epatite cronica C nei bambini dai 6 anni e tra gli adolescenti;

– vaccino tozinaméran mRNA Covid-19 (Comirnaty®) nella prevenzione delle malattie Covid-19 negli adolescenti;

 – vaccino vettore Covid-19 Ad26.CoV2-S virus (Covid-19 Vaccino Janssen®) nella prevenzione della malattia Covid-19 in adulti;

– vettore virale ChAdOx1-S del vaccino Covid-19 (Vaxzevria®) nella prevenzione della malattia Covid-19 negli adulti.

EVENTUALMENTE UTILE

– Apalutamide (Erleada®) nel cancro della prostata metastatizzata sensibile agli ormoni;

– atézolizumab (Tecentriq®) nel cancro bronco a piccole cellule;

– brimonidina (Brimazed®)* nel glaucoma;

– collirio di ciclosporina (Verkazia®) nella cheratocongiuntivite primaverile grave.

– dapagliflozin (Forxiga®) nell’insufficienza cardiaco cronico;

– docétaxel (Taxotère® o altro) nel cancro della prostata metastatizzata sensibile agli ormoni;

– encorafénib (Braftovi®) nei tumori colonrettali metastatizzati con mutazione BRAF V600E;

– énoxaparina 12.000 e 15.000 anti-Xa (Lovenox®)*;

– érénumab (Aimovig®) nella prevenzione degli attacchi di emicrania;

– étravirina (Intelence®) nell’infezione da HIV nei bambini dai 2 ai 6 anni;

– giltéritinib (Xospata®) nella leucemia mieloide acuta con mutazione del gene FLT3;

– isatuximab (Sarclisa®) nei mielomi multipli;

– lidocaina (Ophtesic®)* in anestesia locale durante le procedure oftalmiche;

– rituximab (Mabthera® o altro) nel linfoma non Hodgkin nei bambini;

– sévélamer in bustine da 0,8 g (Renvela®) nell’iperfosfatemia;

– somatropina (Norditropine Flexpro®)* in sindromi di Noonan;

– tossina botulinica di tipo A (Botox®) in incontinenza urinaria correlata alla sclerosi multipla tavole con vuoto conservato.

Non in commercio in Italia

– Apomorfina (Apokinon®) nella malattia di Parkinson;

– cabotégravir (Vocabria®) associato a rilpivirina (Rekambys®) nell’infezione da HIV.

LA REDAZIONE NON PUÒ PRONUNCIARSI

– Avapritinib (Ayvakyt®) in alcuni casi di tumori stromali digestivi;

– bélantamab mafodotin (Blenrep®) in mieloma multiplo dopo il fallimento di chemioterapia;

– brentuximab védotin (Adcetris®) nel linfoma anaplastico a grandi cellule sistemica di prima linea;

– brexucabtagène autoleucel (Tecartus®) in alcuni linfomi mantellari;

– burosumab (Crysvita®) nell’ipofosfatemia legato all’X negli adulti;

– céfidérocol (Fetcroja®) nelle infezioni aerobico gram-negativi;

– larotrectinib (Vitrakvi®) nei tumori con fusione di un gene NTRK;

– olaparib (Lynparza®) nei tumori dell’ovaio in combinazione con beévucizumab.

– onasemnogène abéparvovec (Zolgensma®) nell’amiotrofia spinale prossimale;

– plérixafor (Mozobil®) nella mobilitazione di cellule staminali da trapiantare bambini.

Non in commercio in Italia

– Bulévirtide (Hepcludex®) nell’epatite D cronaca;

– lumasiran (Oxlumo®) in iperossaluria primitiva di tipo 1.

DISACCORDO

– Acido fusidico + betametasone (Dermafusone®)* nell’eczema atopico infetto.

– atézolizumab (Tecentriq®) nel cancro seno triplo negativo inoperabile o metastatizzato.

– fenfluramina (Fitepla®)* nella sindrome di Dravet.

– nintédanib (Ofev®) nella polmonite interstiziale correlata alla sclerodermia sistemica e in diverse fibrosi polmonari.

– olaparib (Lynparza®) nel cancro del pancreas metastatizzato.

– omalizumab (Xolair®) nella poliposi nasale.

– siponimod (Mayzent®) nella sclerosi in piastre secondariamente progressive.

– solriamfétolo (Sunosi®) nella sonnolenza correlata a narcolessia o apnea del sonno.

* Registrato in Italia con altri nomi commerciali.

Tradotto e riadattato da Red.
Fonte: La Revue Prescrire, Février 2022, tome 42 N ° 460.